【侨报讯】一项由湾区多家科研机构联合开展的最新研究显示，借助人工智能技术（AI），研究人员已从大量已获批药物中筛选出多种可能延长肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者生存期的候选药物，为这一长期缺乏有效治疗手段的罕见疾病带来新的希望。

该研究成果发表于医学期刊《The Lancet》。研究团队通过分析美国退伍军人医疗系统（VA）约2万名患者的健康数据，其中包括超过1.1万名ALS患者，利用机器学习与“因果推断”方法，对168种药物进行系统筛查，重点寻找具有“非靶向效应”（off-target effects）的潜在益处。

图：ALS渐冻症示意图。（网络图片）

研究结果显示，三类常见药物与ALS患者生存期延长存在正相关关系，分别为：用于控制胆固醇的他汀类药物、用于治疗勃起功能障碍的5型磷酸二酯酶抑制剂，以及用于降压的α受体阻滞剂。

研究人员指出，这一发现的重要意义在于“药物再利用”（drug repurposing）路径，即直接从已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物中寻找新用途，从而大幅降低研发成本并缩短临床应用周期。对于ALS这种发病机制尚不明确、临床试验困难重重的疾病而言，这一策略尤为关键。

ALS，又称“渐冻症”，是一种攻击大脑和脊髓运动神经元的神经退行性疾病。随着神经元逐渐死亡，患者将失去对肌肉的控制能力，最终影响呼吸等基本生命功能。多数患者在确诊后生存期为3至5年，目前尚无治愈方法。

研究团队表示，过去ALS研究进展缓慢，一方面由于病例较少、样本获取困难，另一方面则因疾病机制复杂、缺乏明确靶点。此次研究借助人工智能对海量医疗数据进行分析，相当于在“数据海洋中筛选金矿”，显著提高了研究效率。

不过，研究人员也强调，目前结果仅表明药物使用与生存期之间存在“相关性”，尚不能证明因果关系。未来仍需在更广泛、更多元的人群中开展临床试验，以进一步验证疗效与安全性。

专家认为，这一研究不仅为ALS患者提供了潜在的治疗新方向，也展示了人工智能在医学研究中的重要价值。通过加速数据分析与假设生成，AI正逐步改变传统药物研发模式，为攻克复杂疾病提供新的技术路径。